8000萬美元預付款，Exelixis與英矽智能達成全球獨家許可協議

　　ISM3091是一款口服高選擇性USP1小分子抑制劑，由英矽智能自主研發的人工智能平臺賦能開發，在 BRCA 基因突變的腫瘤模型中具有強效活性。

　　2023年4月，美國食品藥品監督管理局(FDA)批準了英矽智能關于ISM3091在實體瘤患者群體中開展臨床試驗的新藥臨床試驗申請(IND)。

　　2023年9月12日，Exelixis(Nasdaq：EXEL)和英矽智能共同宣布，雙方已簽署一項獨家許可協議，Exelixis將從英矽智能處獲得ISM3091全球開發和商業化權利，ISM3091是一款潛在同類最佳(best-in-class)小分子抑制劑，靶向BRCA突變腫瘤的合成致死靶點USP1。

　　根據協議條款，英矽智能將授予Exelixis開發和商業化ISM3091及其他靶向USP1化合物的全球獨家許可，并在2023年第三季度獲得8000萬美元的預付款。此外，英矽智能還有資格獲得基于后續開發、商業化和銷售的里程碑付款，以及未來產品凈銷售額的分級版稅。

　　Exelixis執行副總裁兼首席科學官Dana Aftab博士表示 ，"ISM3091是一款靶向USP1的潛在同類最佳小分子抑制劑。USP1是一個重要的腫瘤靶點，廣泛適用于BRCA突變的腫瘤。ISM3091有別于同類USP1抑制劑，臨床前數據表明該化合物具有強大抗腫瘤活性、良好耐受性和理想的藥代動力學特征。我們相信ISM3091將成為Exelixis持續增長的臨床階段產品線的重要補充。今年5月FDA已經批準了英矽智能關于ISM3091的新藥臨床試驗申請，我們期待著加速1期臨床試驗的入組工作。"

　　英矽智能創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士表示， "ISM3091是英矽智能在人工智能生成平臺Chemistry42賦能下發現的第三個臨床階段項目。該化合物的新穎結構、抗腫瘤活性和卓越的類藥性使其成為潛在治療與BRCA突變相關的癌癥，如乳腺癌、卵巢癌及前列腺癌的差異化項目。該項目吸引了多個制藥行業潛在合作伙伴的興趣，在這其中Exelixis 的專業技術水平及開發和商業化能力讓我們印象深刻。Exelixis 在腫瘤學領域擁有成功的臨床開發和商業化記錄，是推動 ISM3091 發展的理想合作伙伴。我們很高興看到USP1項目成為繼卡博替尼(cabozantinib)之后該公司全球腫瘤專營項目管線中的一個組成部分。

　　USP1在DNA損傷應答通路中發揮著重要作用，它通過使特定蛋白去泛素化，調控DNA損傷修復。ISM3091 是利用英矽智能的生成式人工智能平臺發現的一款小分子抑制劑，具有廣泛的多參數優化能力，旨在抑制 USP1 的活性。臨床前研究結果顯示，ISM3091在多個腫瘤細胞系中顯示出潛在療效，并在BRCA基因突變的腫瘤細胞、同源重組修復模型中具有強效的抗增殖活性。既可作為單藥使用，也可與PARP抑制劑聯合使用。此外，ISM3091在臨床前安全性實驗中表現出良好的耐受性和較大的安全窗。2023年4月英矽智能在美國癌癥研究協會年會(AACR)以壁報形式披露了部分數據。同月，FDA批準了ISM3091用于治療實體瘤患者的新藥臨床試驗申請。

　　關于英矽智能

　　英矽智能是一家由生成式人工智能(AI)驅動的臨床階段藥物研發公司，通過下一代人工智能系統連接生物學、化學和臨床試驗分析，利用深度生成模型、強化學習、轉換模型等現代機器學習技術，構建強大且高效的人工智能藥物研發平臺，識別全新靶點并生成具有特定屬性分子結構的候選藥物。英矽智能聚焦癌癥、纖維化、免疫、中樞神經系統疾病、衰老相關疾病等未被滿足醫療需求領域，推進并加速創新藥物研發。

　　關于Exelixis

　　Exelixis是一家處于商業階段的全球化腫瘤學生物技術公司，致力于加速難以治療癌癥的新藥的發現、開發和商業化。以卓越的雙海岸藥物研發中心為依托，我們正在針對不同的腫瘤類型和適應癥范圍迅速發展產品組合，布局具有臨床差異化的小分子、抗體偶聯藥物和其他生物療法管線。數十年來，我們與學術和產業伙伴建立了深厚的關系，以推進自有的研發管線以及擴大旗艦商業化產品 CABOMETYX?(卡博替尼)的影響力。Exelixis以大膽的科學追求為動力，致力于創造變革性的治療方法，為更多患者帶來未來的希望。