北海康成宣布治療阿拉杰里綜合征膽汁淤積性瘙癢的邁芮倍在中國獲批上市

　　邁芮倍是中國唯一獲批用于治療ALGS膽汁淤積性瘙癢的藥物

　　北海康成將舉行投資者電話會議

　　北海康成制藥有限公司 (以下簡稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK")， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司于今日宣布，邁芮倍?(LIVMARLI?/氯馬昔巴特口服溶液)已獲得了中國國家藥品監督管理局(NMPA)的批準上市，用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者膽汁淤積性瘙癢 。

　　邁芮倍在美國獲得批準上市，用于治療3個月及以上ALGS患者的膽汁淤積性瘙癢;并在歐洲獲得批準上市，用于治療2個月及以上的患者。此外，根據中國海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區的"先行先試"政策，邁芮倍去年已被批準作為臨床急需藥品在該區內治療ALGS。根據與Mirum制藥公司的協議，北海康成擁有邁芮倍在大中華區開發和商業化以及在特定條件下生產的獨家授權，用于治療包括膽道閉鎖(BA)、阿拉杰里綜合征(ALGS)和進行性家族性肝內膽汁淤積癥(PFIC)在內的三種罕見肝病以及其他可選擇的適應癥。LIVMARLI目前正在進行用于治療BA的2期全球EMBARK研究。

　　北海康成將舉行投資者電話會議，討論批準事宜。

　　北海康成的創始人、董事長兼首席執行官薛群博士表示："我們很高興這一新型療法在西方主要市場獲得批準后不久，邁芮倍就在中國大陸地區獲得了上市許可。能夠為中國的罕見病患者提供與世界其他地區相同的先進療法，這不僅顯示了我們在藥政事務方面的專業性，而且踐行了北海康成‘讓全世界患者都能獲得改變生活的療法'的使命。邁芮倍是中國唯一獲批用于治療與ALGS相關的膽汁淤積性瘙癢的藥物。我們期待將這種具有前景的新療法帶給中國數千名ALGS患者，并進一步開發邁芮倍的其他適應癥。同時，特別感謝我們的合作伙伴Mirum制藥公司。"

　　關于邁芮倍?（LIVMARLI?/氯馬昔巴特口服溶液）

　　邁芮倍? (LIVMARLI? /氯馬昔巴特口服溶液)是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運蛋白(IBAT)抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝回圈，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝臟損傷，緩解膽汁淤積瘙癢(極度瘙癢)。邁芮倍口服液是在中國、美國(3個月及以上)及歐盟(2個月及以上)批準的第一個也是唯一一個用于治療1歲及以上阿拉杰里綜合征(ALGS)患者的膽汁淤積性瘙癢的藥物。

　　邁芮倍由公司進行臨床開發，用于治療膽汁淤積性肝病適應癥，包括ALGS、PFIC和BA，并已獲得FDA的孤兒藥認定。

　　根據與Mirum制藥公司的協議，北海康成已獲得邁芮倍口服液大中華區對ALGS、PFIC、BA以及其他可選擇的適應癥的開發，商業化以及在特定條件下生產的獨家授權 。

　　關于Alagille綜合征（ALGS）

　　Alagille綜合征(ALGS)是一種常染色體顯性遺傳疾病，可導致晚期肝臟疾病和死亡。其發病率在1/30,000到1/50,000之間[1] ，而該疾病已在中國國家罕見病注冊系統中(NRDRS)注冊。ALGS以膽管發育異常和外肝臟器官(如腎臟和眼睛)以及骨骼和心血管系統的受累為特征。100%的患者都有肝臟受累[2, 3]，通常在新生兒期或出生后的前3個月內表現為慢性膽汁淤積(膽汁流動減慢或停滯)。除了黃疸、皮膚黃色瘤和肝腫大外，患者還會出現嚴重的瘙癢[4]，這可能導致患兒搔抓而引起皮膚畸形、情緒障礙、睡眠剝奪和學習中斷[5]，并嚴重影響患者的生長、發育和生活質量[6]，并可能導致肝移植[7]。

　　重要安全信息 (適用于美國地區 )

　　可能導致副作用包括：

　　肝功能指標變化： ALGS患者在接受LIVMARLI?治療期間，肝功能檢查的某些指標常會發生變化，并可能加重。這些變化可能是肝臟損傷的跡象，且可能會帶來嚴重后果。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行肝功能的血

液檢查。如果出現任何肝臟問題的跡象或癥狀，例如惡心或嘔吐、皮膚或眼白變黃、尿液變為深色或棕色、右側腹部疼痛或食欲不振，請立即告知醫療提供者。

　　胃腸道問題： 在接受LIVMARLI?治療期間，可能出現胃腸道問題，如腹瀉、腹痛和嘔吐。如果這些癥狀比平時更頻繁或更嚴重，請立即告知醫療提供者。

　　脂溶性維生素（FSV）缺乏： ALGS患者普遍存在FSV缺乏癥，而在接受治療期間可能會加重。在開始治療之前和治療期間，醫療提供者應對患者進行血液檢查。

　　治療期間的其他常見副作用，包括胃腸道出血和骨折。

　　簡介

　　北海康成制藥有限公司(以下簡稱"北海康成"，股票代碼1228.HK)是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創新療法的研究、開發和商業化。公司目前擁有14 個具有可觀市場潛力的藥物資產組合，其中包括4種已獲批上市產品和10個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經肌肉疾病以及膠質母細胞瘤。

　　北海康成的新一代基因技術研發中心實驗室正在開發針對罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥(SMA)和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作。來自 SMA 基因治療的動物數據已在美國基因和細胞治療學會 (ASGCT)、歐洲基因和細胞治療學會 (ESGCT) 以及世界肌肉組織大會上發表。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫學院、華盛頓大學醫學部和Scriptr Global 等。